Захарова Е.Ю. Опубликовано 13 Сентября 2014 Жалоба Поделиться Опубликовано 13 Сентября 2014 Как сообщили в американской фармацевтической компании Alexion Pharmaceuticals, Inc., Министерство здравоохранения, труда и благосостояния Японии присвоило орфанный статус препарату для лечения гипофосфатазии (HPP) asfotase alfa, сообщает RTT News. Гипофосфотазия – генетическое хроническое и прогрессирующее ультра-редкое метаболическое заболевание, характеризующееся минерализацией кости. При этом заболевании у пациентов наблюдаются ломкость и деформация костей, мышечная слабость, судороги, дыхательная недостаточность и не исключены случаи преждевременной смерти. Asfotase alfa – препарат ферментозаместительной терапии.Орфанный статус присваивается лекарственным препаратам и изделиям медицинского назначения, предназначенным для лечения серьезных заболеваний, от которых страдает менее 50 тыс. человек. Орфанный статус дает разработчикам определенные льготы и выгоды, в т.ч. приоритетное рассмотрение при регистрации и 10-летний период патентной защиты, если продукт будет одобрен для орфанного показания.Читать дальше Цитата Ссылка на комментарий Поделиться на других сайтах Прочее
Рекомендуемые сообщения
Присоединиться к обсуждению
Вы можете ответить сейчас, а зарегистрироваться позже. Если у вас уже есть аккаунт, войдите, чтобы ответить от своего имени.