Захарова Е.Ю.

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) зарегистрировала новый препарат элиглустат (eliglustat) для лечения редкого генетического заболевания – болезни Гоше (I типа), сообщается на сайте регуляторного органа. Лекарственное средство компании Genzyme выйдет на рынок под торговым наименованием Церделга (Cerdelga). Безопасность и эффективность перорального препарата была доказана в ходе клинических исследований при участии 199 пациентов. По сравнению с плацебо, терапия элиглустатом способствует значительному улучшению состояния пациентов и нормализации объемов печени и селезенки. Болезнь Гоше – это генетическое заболевание, связанное с недостатком фермента глюкоцереброзидазы, участвующего в расщеплении молекул определенных жиров. В свою очередь элиглустат блокирует глюкоцериброзид. В мире болезнь Гоше встречается крайне редко, однако она довольно распространена среди евреев ашкенази (центрально-европейская ветвь еврейского народа). Чтобы повысить доверие к терапии редкого заболевания, компания Pfizer в этом году получила сертификат кошерности препарата Элелисо (талиглюцераза альфа), зарегистрированные FDA в мае 2012 года. Читать дальше

ПЕРМЬ. После обращения некоммерческого благотворительного фонда помощи детям «Дедморозим» к Правительству Пермского края в региональном бюджете были выделены 35 млн рублей на лечение тяжелобольных детей. Теперь получение жизненно важных лекарств за счет бюджета зависит от потребности в таковых, а не от льготных списков. Закупка жизненно важных лекарств, не входящих в перечень льготных, организована уже к августу – необходимое лечение могут получить 102 больных ребенка, сообщает фонд «Дедморозим». К концу года число детей может достигнуть 200. В фонде объясняют, что до этого момента единственной возможностью получить некоторые лекарства было обращение в суд. При этом даже в случае положительного судебного решения у государства не всегда находились средства исполнять это решение. А при наличии средств лекарство получали только родители ребенка, выигравшие суд, а не все дети Пермского края с аналогичными заболеваниями. Читать дальше

Приказом Департамента здравоохранения Москвы №732 от 14.08.2014 г. определен порядок отбора пациентов для предоставления высокотехнологичной медпомощи, пишет «Гарант». Высокотехнологичная медицинская помощь в медицинских организациях госсистемы здравоохранения Москвы за счет средств обязательного медицинского страхования оказывается в экстренной и плановой форме. Первичный отбор пациентов из жителей города осуществляется врачебной комиссией медорганизации по месту жительства, наблюдения или лечения пациента по представлению лечащим врачом выписки из медицинской документации пациента. Выписка содержит сведения о состоянии здоровья, установленных диагнозах, проведенном обследовании и лечении с рекомендацией необходимости оказания ВМП, а также результаты исследований по профилю заболевания пациента, подтверждающие диагноз. Жители других регионов обращаются непосредственно к руководителю медицинской организации, участвующей в оказании ВМП. Скопировано с Medvestnik.ru. Отбор пациентов осуществляется врачебной комиссией медицинской организации, участвующей в оказании ВМП. Представленные документы рассматриваются комиссией в течение 5 рабочих дней. Утвержден перечень медицинских организаций, участвующих в оказании ВМП за счет средств ОМС в 2014 г. Всего в перечень включена 31 организация. Читать дальше

Областной департамент здравоохранения защитил в Минздраве свою заявку на получение лекарственных средств. Лекарства поставляются в соответствии с федеральным планом «7 высокозатратных нозологий» в расчете на следующий год. Данная заявка составлена для оздоровления 696 человек. Так, от заболевания Гоше будут лечиться 2 больных, от гемофилии будут лечить 69 больных, от муковисцидоза - 21, от последствий после пересадки органов – 79 больных. Кроме этих заболеваний, будут финансироваться следующие: гипофизарный нанизм, миелолейкоз и рассеянный склероз. Конечно состоятельным гражданам доступно профессиональное лечение в лучших больницах мира. Так, эксперты http://assafplus.org/ не без оснований утверждают, что одна из наилучших больниц мира принимает пациентов в Израиле. Редким считается заболевание, которое появляется с некоторой частотой и является жизнеопасным или хронической прогрессирующей болезнью, приводящей к смерти или инвалидности без надлежащего лечения. Некое заболевание относится к редкому, если встречается от 1 случая на 1500 до 1 случая на 2500 человек в стране. Причем в разных странах этот порог свой. Вологодские врачи предоставили в министерство персональную информацию по каждому заболевшему: точный диагноз, нужное лекарство, дозировка и требуемое количество на 1 месяц и на весь год. Когда все области защитят заявки, препараты будут закуплены централизованно на правительственном уровне. Лекарственные средства для лечения пациентов на весь 2015 год, страдающих 7 редкими и самыми "дорогими" заболеваниями, поступят в областные центры в декабре текущего года. Накопление клеток Гоше происходит в печени и селезенке в первую очередь Согласно информации Совета Федерации, сейчас в России зарегистрировано почти 8 000 редких заболеваний, и в некоторых областях терапия предоставляется только каждому 5-му больному. Редакция "Uznayvse.ru" отмечает, что сейчас почти во всех странах работают программы по стимулированию проведения исследований в области редких заболеваний, а также производства лекарств для их лечения. Читать дальше

Общественные профессиональные и пациентские организации из разных стран объявили 26 июля международным Днем болезни Гоше. Этот день посвящен пациентам с редким наследственным заболеванием- болезнью Гоше, их семьям, врачам, ученым. В этот день во всем мире проблемы, с которыми сталкиваются врачи и пациенты с болезнью Гоше в фокусе повышенного внимания. Болезнь Гоше - это редкое наследственное заболевание (частота примерно 1:40000 новорожденных), при котором в организме не хватает фермента глюкоцереброзидазы. Ферменты-это химические "измельчители", помогающие расщеплять различные вещества . В результате нехватки глюкоцереброзидазы при болезни Гоше, не расщепляется жировое вещество, называемое глюкозилцерамид. Его накопление в клетках органов и костей приводит к развитию различных клинических симптомов (увеличение и нарушение функций печени, селезенки, костная патология, поражение нервной системы, легких и другие). Степень выраженности и сочетание проявлений могут быть различны. Читать дальше

В ближайшие годы Россия хочет завоевать суверенитет в области фармакологии. Ни больше ни меньше, если верить "Российской газете", вскоре более половины бюджетных средств, предназначенных для закупок лекарств, будет тратиться на отечественные препараты. Вместе с тем планируется освободиться и от "порочной зацикленности" на импортной медтехнике. В связи с грядущей "революцией" возникает вопрос о жертвах, которые могут возникнуть в ходе этой "борьбы за независимость". Читать дальше

Срок передачи органам государственной власти субъектов РФ полномочий Российской Федерации по обеспечению лекарственными препаратами отдельных категорий больных перенесен на 1 января 2018 года. Соответствующий федеральный закон от 21.07.2014 №205-ФЗ "О внесении изменения в статью 101 Федерального закона "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" подписал Президент России Владимир Путин. Документ принят Госдумой 1 июля 2014 года, одобрен Советом Федерации 9 июля 2014 года. Читать дальше

Администрация по контролю за продуктами питания и лекарствами США (FDA) предоставила право приоритетного рассмотрения препарату нинтеданиб (nintedanib) для лечения идиопатического легочного фиброза . Права на экспериментальное лекарственное средство принадлежат компании Boehringer Ingelheim. Идиопатический легочный фиброз (ИЛФ) – редкое и тяжелое заболевание, приводящее к значительному ухудшению качества жизни. В настоящее время в Соединенных Штатах проживает по меньшей мере 132 тыс. человек с диагностированным ИЛФ, при этом на рынке не представлены специфические ЛС для терапии заболевания. Читать дальше

Как говорится в исследовании, проведенном Центром по исследованиям в области разработки лекарственных средств при Университете Тафтс (США), одобрение орфанных лекарственных препаратов идет все более быстрыми темпами, но во многих случая в США платить за них придется пациентам, сообщает The Boston Globe. По данным исследователей, за 14-летний период, завершившийся в 2013 г., американский регулятор одобрил 86 орфанных препаратов против 65 за период 1983–2000 гг. Читать дальше

Администрация по контролю за продуктами питания и лекарствами США (FDA) одобрилапрепарат для лечения наследственного ангионевротического отека (отека Квинке) – генетического заболевания, обусловленного недостаточностью ингибитора C1-эстеразы и проявляющегося в виде отеков кожи рук, ног, лица, а также слизистых дыхательных путей, желудочно-кишечного и урогенитального трактов. Читать дальше

Экспертный совет по контрактным взаимоотношениям Минэкономразвития разработал ряд мер, совершенствующих формирование цен на лекарства в России. Об этом говорится в докладе, размещенном на официальном портале совета. Во-первых, ведомство предлагает ввести практику закупки инновационных препаратов напрямую у производителей по долгосрочным контрактам. Читать дальше

На 358-м заседании Совет Федерации одобрил изменения в статью 101 Федерального закона «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации». Читать дальше

В Алтайской краевой клинической больнице проведена операция по замене тазобедренного сустава пациенту, страдающему гемофилией. Сейчас Игорь Ш. готовится к выписке. Прежде протезирование тазобедренного сустава таким больным выполняли только в Москве в гематологическом центре, сообщает пресс-служба Главного управления Алтайского края по здравоохранению и фармацевтической деятельности. Лечащий врач, зав. ортопедическим отделением Алтайской краевой больницы Андрей Голоденко пояснил, что пока окончательно не убедился в благополучном исходе, придерживал информацию о проделанной операции. Читать дальше

Как сообщили в американской фармацевтической компании CASI Pharmaceuticals, Inc., занимающейся клиническими исследованиями, ее экспериментальный пероральный препарат ENMD-2076 получил от FDA статус орфанного для лечения гепатоклеточной карциномы (ГКК), информирует RTT News. Орфанный статус предоставляется лекарственным препаратам, применяемым для лечения редких (орфанных) заболеваний. В США это заболевания, от которых страдают менее 200 тыс. человек. Этот статус предусматривает 7-летний срок патентной защиты и дополнительное финансирование исследований. Автор: Илья Дугин, «Фармацевтический вестник» Читать дальше

Государственная дума во втором и третьем чтении приняла закон о переносе сроков передачи на региональный уровень полномочий по обеспечению пациентов препаратами в рамках программы «Семь высокозатратных нозологий» на 1 января 2018 года с 1 января 2015 года. Законопроект был внесен на рассмотрение депутатом Ольгой Борзовой 14 марта текущего года и рассмотрен в первом чтении 21 мая. В пояснительной записке депутат отметила, что «децентрализация в планируемый период государственных закупок лекарственных препаратов для лечения социально значимых заболеваний негативно отразится на обязательствах РФ по обеспечению граждан лекарственными препаратами и приведет к неэффективному использованию бюджетных средств». Читать дальше

Государственная дума во втором и третьем чтении приняла закон о переносе сроков передачи на региональный уровень полномочий по обеспечению пациентов препаратами в рамках программы «Семь высокозатратных нозологий» на 1 января 2018 года с 1 января 2015 года. Законопроект был внесен на рассмотрение депутатом Ольгой Борзовой 14 марта текущего года и рассмотрен в первом чтении 21 мая. В пояснительной записке депутат отметила, что «децентрализация в планируемый период государственных закупок лекарственных препаратов для лечения социально значимых заболеваний негативно отразится на обязательствах РФ по обеспечению граждан лекарственными препаратами и приведет к неэффективному использованию бюджетных средств». Авторы документа подчеркнули, что в результате передачи полномочий на закупку ЛС в регионы произойдет значительное увеличение количества торгов, вследствие чего вырастут расходы заказчиков. Это объясняется тем, что фармпроизводители не могут одновременно участвовать в большом количестве торгов, таким образом, в торгах будут представлены компании-посредники, поставляющие лекарственные препараты с наценкой. По программе «7 нозологий» с 2008 года федеральным бюджетом финансируется закупка препаратов для лечения больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей. По данным на 1 декабря 2013 года, в указанную программу входит 130 тыс. человек, на закупку лекарств для них из бюджета было потрачено более 50 млрд рублей. Источник: РЕМЕДИУМ Читать дальше

В Сан-Диего подписан меморандум о сотрудничестве между Фондом «Сколково» и крупной американской компанией «БиоМарин», одним из мировых лидеров биотехнологической индустрии в области разработки и внедрения инновационных методов лечения хронических дегенеративных заболеваний. Подписание состоялось в рамках крупнейшего биомедицинского конгресса BIO International Convention 2014. Читать дальше

18июня2014 года в г. Нижний Новгород по адресу: Верхне-Волжскаянаб., д.9А, состоялсякруглый стол по проблемам пациентов с редкимизаболеваниями – легочная артеральная гипертензия,муковисцидоз и др. Тема круглого стола:«Мы – за жизнь!!!» Целью мероприятия было решить проблемылекарственного обеспечения больныхЛАГ и другимиредкми заболеваниями в Нижегородской областивусловиях меняющегося законодательства РФ в областиздравоохранения. Читать дальше

Депутаты госдумы отклонили законопроект № 428905-6 "О внесении изменений в Федеральный закон "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" (в части лечения редких (орфанных) заболеваний). Законопроектом предлагалось внести изменения в Федеральный закон Российской Федерации от 21.11.2011 № 323-ФЭ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», выделив высокозатратные орфанные заболевания, к которым относятся атипичный гемолитико-уремический синдром, мукополисахаридоз 1-го, II-го и IV-гo типов, пароксизмальная ночная гемоглобинурия, легочная (артериальная) гипертензия, юношеский артрит с системным началом, а также лекарственных препаратов для их лечения, в отдельную программу, финансируемую за счет средств федерального бюджета. Читать дальше

18 июня 2014 года в 11.00 в г. Нижний Новгород по адресу: Верхне-Волжская наб., д.9А, состоится круглый стол по проблемам пациентов с редкими заболеваниями – легочная артеральная гипертензия, муковисцидоз и др. Тема круглого стола : «Мы – за жизнь!!!» Цели мероприятия: Решение проблем лекарственного обеспечения больных ЛАГ и другими редкми заболеваниями в Нижегородской области в условиях меняющегося законодательства РФ в области здравоохранения. Организаторы: Общероссийская общественная организация «Всероссийское общество редких (орфанных заболеваний» (ВООЗ)). К участию в круглом столе приглашены: Представители министерства здравоохранения Нижегородской области;Представители территориального органа Росздравнадзора в Нижегородской области;ведущие специалисты в области Легочной артериальной гипертензии и других редких заболеваний;пациенты с легочной артериальной гипертензией, муковисцидозом и другими редкими заболеваниями, члены их семей;Представители средств массовой информации Читать дальше

Селективный ингибитор калликреина оказался существенно эффективнее плацебо.Американская компания BioCryst Pharmaceuticals представила предварительные результаты клинических исследований перорального препарата для лечения наследственного ангионевротического отека. Разработка показала высокую эффективность и хороший профиль безопасности, сообщается в официальном пресс-релизе. Читать дальше

Решение принято по итогам клинических испытаний фазы IIb.Стоимость акций американской биотехнологической компании PTC Therapeutics выросла в два раза после того, как Европейский Комитет по товарам медицинского назначения для использования человеком (CHMP) рекомендовал к условной регистрации на территории ЕС препарат аталурен (ataluren), разработанный для лечения пациентов старше пяти лет с нонсенс-мутациями при мышечной дистрофии Дюшена. Читать дальше

В работе Конференции приняли участие представители Минздрава РФ, 6 пациентских всероссийских и межрегиональных общественных организаций, в том числе из стран СНГ, 57 представителей пациентского сообщества из 25 регионов России. Вы можете ознакомиться с бюллетенем посвященном мероприятию - СКАЧАТЬ... Читать дальше

При поддержке Министерства здравоохранения Российской Федерации Приглашаем Вас принять участие в конференции "День пациента с болезнью Гоше", посвященной редкому наследственному заболеванию - болезнь Гоше, которая состоится 30-31 мая 2014 года в г. Москва, гостиница «Арбат», Плотников пер., д.12 с 10.00-17.00 Читать дальше

21 мая Государственная Дума рассмотрит поправки в закон «Об охране здоровья граждан в Российской Федерации», сказала в ходе видеоконференция «Профилактика роста орфанных (редких) заболеваний у россиян: законодательный аспект» в пресс-центре «Парламентской газеты» президент национальной Ассоциации организаций больных редкими заболеваниями, член НП «Медицинская Палата РФ» Светлана Каримова. Читать дальше