Захарова Е.Ю.

FDA предоставило орфанный статус препарату Humira (adalimumab) компании AbbVie в качестве потенциального средства для лечения редкой но опасной группы офтальмологических заболеваний – неинфекционного заднего увеита и неинфекционного переднего увеита, сообщает PharmaTimes. Эти заболевания приводят к ослаблению или полной потере зрения. На их долю приходится 10–15% случаев полной слепоты в США. В настоящее время Humira проходит III стадию клинических испытаний для лечения этих заболеваний. Препарат уже одобрен в США для лечения ревматоидного артрита, псориатического артрита, анкилозирующего спондилоартрита, болезни Крона, язвенного колита и хронического бляшечного псориаза. Ежегодный объем продаж Humira в США составляет около 2,6 млрд долл. Читать дальше

Почему пациенты с редкими заболеваниями так часто не получают гарантированной государством помощи Постановление Правительства РФ от 26 апреля 2012 года №403 ограничивает число получателей бесплат­ной лекарственной помощи регистром больных, страдающих 24 редкими заболеваниями. Помимо того что орфанная госпрограмма в ряде регионов обеспечивается лишь на 30% от гарантированного объема, сам перечень редких, угрожающих жизни, хронических болезней гораздо шире. О настоятельной потребности и реальных возможностях обеспечить людей, страдающих орфанными заболеваниями, необходимыми пре­паратами и лечебным питанием VM рассказала председатель правления Всероссийского общества редких заболеваний Екатерина Захарова. Читать дальше

Минздрав готовит новый перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных средств (ЖНВЛП), рассказала министр здравоохранения Вероника Скворцова на проходящем в Санкт-Петербурге заседании президиума совета по модернизации экономики и инновационному развитию России в сфере здравоохранения. Читать дальше

Дорогие друзья! Поздравляем Вас с международным днем НАО! Каждый год 16 мая во всём мире отмечается международный день Наследственного ангионевратическогог отека. Это событие направленно на повышение информированности о НАО среди пациентов, их семей, медицинской общественности и людей впервые столкнувшихся с этим редким заболеванием. Цель проекта улучшение качества жизни пациентов с наследственным ангионевротическим отеком, развитие своевременной ранней диагностики и качественного лечения для того чтобы пациенты с НАО во всём мире могли жить полноценной жизнью и быть счастливыми. Это событие было инициировано международной организацией пациентов с дефицитом ингибитора С 1, а именно международным facebook-сообществом «HAEI — International Patient Organization for C1 Inhibitor Deficiencies» (Haei.org). Этому замечательному дню посвящён целый вебсайт www.haeday.org, на котором каждый желающий может отправить улыбку-картинку всем пациентам и врачам связанными с НАО, да и вообще, всему миру. Все улыбки отображаются на интерактивной карте, и можно видеть из какой страны и какого города прислана улыбка. Мы надеемся, что повышая уровень информированности о НАО люди, которые неосознанно живут с этим заболеванием могут распознать его и обратиться за помощью. Также акция нацелена на привлечение средств для общественных организаций оказывающих помощь в диагностике и лечении НАО. Читать дальше

15 мая во всем мире отмечают День пациентов с мукополисахаридозом. Мукополисахаридозы (МПС) — это группа наследственных болезней обмена веществ, приводящих к прогрессирующему ухудшению физического и когнитивного состояния пациентов. Причиной МПС является дефицит специфического фермента, приводящий к накоплению определенных веществ — гликозаминогликанов в различных органах и тканях. В зависимости от вида фермента, активность которого снижена или не определяется, различают 7 основных типов мукополисахаридоза. При мукополисахаридозе I типа (МПС I) гликозаминогликаны накапливаются в соединительной ткани центральной нервной системы, сердца, сосудов, опорно-двигательного аппарата, печени, селезенки, органов зрения и слуха. Читать дальше

Совет общественных организаций по защите прав пациентов при Минздраве России собирается каждые два месяца. В рамках заседаний обсуждаются наиболее актуальные с точки зрения пациентского сообщества вопросы, вырабатываются подходы и рекомендации для их решения. Очередное заседание провели Сопредседатель Совета общественных организаций по защите прав пациентов Юрий Жулев и помощник Министра Ирина Андреева. Читать дальше

Германская фармкомпания Merck озвучила результаты исследования препарата сапроптерина дигидрохлорида (sapropterin dihydrochloride) для лечения фенилкетонурии среди детей младше 4 лет. Читать дальше

Одно из главных условий - отсутствие аналогов на рынке.Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предложила новую программу, направленную на обеспечение раннего доступа к новым медицинским изделиям для пациентов с редкими и серьезными заболеваниями, диагностика и лечение которых существующими устройствами затруднены. Как отмечается в официальном сообщении FDA, инициатива является не просто новым способом ускоренной регистрации медизделия. Программа, получившая название Expedited Access PMA (EAP), предполагает тесное сотрудничество разработчика и FDA начиная с этапа доклинических исследований. Таким образом, инициатива призвана сократить не только время рассмотрения заявки на одобрение продукта, но и общее время разработки инновационного оборудования. Для участия в программе медицинское изделие должно соответствовать определенным требованиям. В первую очередь, новинка должна предназначаться для диагностики или лечения жизнеугрожающих заболеваний, а также на рынке (или на рассмотрении FDA) не должны присутствовать ее аналоги. Читать дальше

Как сообщает FirstWord Pharma со ссылкой на газету Sunday Times , которая, в свою очередь ссылается на банковские круги и информированные источники, американская фармацевтическая компания Pfizer в течение нескольких недель вела неофициальные переговоры о приобретении шведско-британской AstraZeneca. Сумма потенциальной сделки оценивается более чем в 60 млрд фунтов стерлингов (101 млрд долл.). Читать дальше

.... Нужно двигаться дальше и способствовать совершенствованию подходов к лекарственному обеспечению больных с редкими заболеваниями. Очень важно выработать прозрачные и понятные критерии формирования списков лекарственных препаратов в программах государственного финансирования. .......Эксперты уверены, что списки не должны быть статичными, они должны постоянно обновляться, в том числе и с учетом появления новых заболеваний и новых возможностей лечения для редких болезней, считавшихся ранее неизлечимыми, таких, например, как туберозный склероз, болезнь Помпе, криопирин-ассоциированные заболевания. Этих больных в стране иногда всего несколько десятков, и они не получают лечения, потому что эти заболевания и препараты не включены ни в один перечень. Читать дальше

15 апреля весь мир отмечает день редкого заболевания - болезни Помпе. Мы тоже отмечаем этот день. Нас 11 пациентов, с эти редким диагнозом- болезнь Помпе- в России.Было двенадцать до 25 марта 2014 года, ноэтаболезнь уносит маленькие и взрослые жизни. Об этом сложно не думать каждый день, с этим очень трудно смириться... Нам повезло потому что нам поставили диагноз и мы знаем почему слабеют наши мышцы и все труднее дышать...нам повезло потому что нашлись врачи, которые знали про это заболевание, врачи которые нас не только лечат, но и поддерживают словом, улыбкой. Нам повезло потому что нам разрешили ввозить незарегистрированных препарат для лечения этой болезни. И нам повезло потому что мы живем. В этот день мы отправим открытки всем - нашим дорогим врачам, Министру здравоохранения, Президенту. Мы хотим пожелать всем здоровья, и мы очень хотим жить дальше, несмотря на болезнь. Как сообщество, объединяющее пациентов, их родителей и близких, врачей, экспертов , безусловно, мы- огромная сила! И мы уверены, что наше заболевание наряду с другими редкими болезнями будут лечить в нашей стране! Читать дальше

Одна из главных правовых проблем, с которыми сталкиваются Госструктуры, осуществляя закупки лекарственных препаратов, это отсутствие чётких критериев выбора среди взаимозаменяемых лекарств. Речь идет о лекарствах с одним и тем же фармацевтическим веществом, однако, имеющих разные названия и выпускаемых разными фирмами. Об этом заявил эксперт Центра исследований нормативной среды фармацевтики и биомедицины Марк Цуциев на конференции, посвященной экономико-правовым аспектам фармацевтического рынка. Специфика госзакупок в России, по словам Цуциева, в том, что здесь обращается большее количество дженериков, чем в большинстве развитых стран. Читать дальше

С каждым годом растет количество регистрируемых в США орфанных препаратов, чему способствует определение механизмов все большего числа редких заболеваний. Так, в 2013 году было зарегистрировано 260 орфанных ЛС (около одной трети от общего числа одобренных лекарств), что на 38% больше, чем годом ранее. В материале журнала Nature отмечается, что завершившийся в 2003 году проект по расшифровке генома человека позволил лучше понять механизмы развития редких заболеваний и стимулировал поиски методов их лечения. Так, в 1999 году человечество могло объяснить механизмы менее одной тысячи редких заболеваний, а сейчас известны причины более 5 тыс. Именно после расшифровки генома человека резко возросло количество орфанных лекарственных средств, предоставляемых на рассмотрение FDA. Читать дальше

18 марта 2014 года прошла встреча министерства здравоохранения РФ с благотворительтными и иными профильными социальноориентированными орагнизациями. На заседании были даны рекомендации и вынесыны предложения по регулированию и совершенствованию взаимодействия с благотварительными фондами и общественными организациями. Читать дальше

Фото: Павел Лисицын/РИА Новости www.ria.ruПрименение закона "Об обращении лекарственных средств" продемонстрировало массу недостатков в процессе регистрации и обращения лекарств, которые препятствуют развитию российского фармрынка, ограничивают доступность широкого спектра как инновационных, так и воспроизведенных лекарств населению, затрудняют гармонизацию с международной практикой. О необходимости существенно править закон начали говорить едва ли не с момента его принятия в 2010 году. Хотя новый закон и был существенно подробнее и удачнее, чем предыдущий акт от 1998 года, участников рынка не устраивало в нем слишком многое. Читать дальше

В Федеральном центре сердечно - сосудистой хирургии Красноярска успешно прооперирована пациентка с расслаивающейся аневризмой торакоабдоминального отдела аорты. Это жизнеугрожающее состояние в любой момент могло привести к внезапной смерт, сообщает пресс-служба Центра. История пациентки, которая обратилась в Кардиоцентр, достаточно уникальна, как и оперативное лечение, которое ей выполнили кардиохирурги. Женщина 40 лет, с детства страдающая красной волчанкой - заболеванием аутоиммунной системы, поражающим внутренние органы и соединительные ткани. В последние шесть месяцев ее состояние резко ухудшилось – появились боли за грудиной, затруднение при глотании, быстрое насыщение малыми дозами пищи. Читать дальше

Директор Департамента организации медицинской помощи и санаторно-курортного дела Минздрава РФ Игорь Никитин рассказал о специфике оказания высокотехнологичной медицинской помощи в России. В начале 2014 года 459 видов высокотехнологичноймедицинской помощи стали финансироваться через систему ОМС. Как это нововведение отразится на пациентах, сколько людей в России нуждается в оказании такого вида помощи и какие положительные изменения произошли за последнее время в системе оказания ВМП? Об этом и многом другом мы поговорили с директором Департамента организации медицинской помощи и санаторно-курортного дела Минздрава РФ Игорем Никитиным. Читать дальше

Правительство РФ одобрило законопроект, направленный на создание для инвалидов равных с другими гражданами возможностей в реализации общегражданских прав. Он предполагает изменения в 25 законах с целью приведения законодательства России в соответствие с Конвенцией о правах инвалидов. Представители инвалидных общественных организаций приветствуют новый документ, однако предлагают судить о его эффективности во время реализации. «Впервые в законодательстве будут прописаны конкретные нормы доступности жизненно важных для инвалидов объектов и услуг, во-первых, применительно к каждой отрасли, например, транспортной или жилищно-коммунальной. Во-вторых, в зависимости от нарушенных у инвалида функций организма – зрения, слуха, опорно-двигательного аппарата и др. Это позволит создать правовую модель пресечения дискриминации по признаку инвалидности, что соответствует требованиям Конвенции о правах инвалидов», — отметил министр труда и социальной защиты РФ Максим Топилин. Читать дальше

Как заявил доктор Барли Линнан из Университетской клиники города Лимерик на западе Ирландии, "ключ к успеху - диагностика заболевания на ранних стадиях и специальная терапия". По его словам, к такому выводу ученые пришли после наблюдения за пациентами клиники, в лечении которых весь последний год применялась новая методика. При этом у больных постепенно нормализуется вес и улучшается двигательная активность. Это позволит продлить их жизнь на 20 лет. "В последнее время в стране достигнут определенный прогресс в научном подходе к заболеванию благодаря новым исследованиям в области клеточной патологии, генетики и молекулярной биологии", - констатировал Линнан. В настоящее время средняя продолжительность жизни в Ирландии больных муковисцидозом не превышает 30-35 лет. Муковисцидоз является редким генетическим заболеванием, при котором возникают серьезные расстройства в работе пищеварительной системы и легких. Читать дальше

Национальный институт здоровья и качества медицинской помощи Великобритании (NICE), изменит подход к оценке экономической целесообразности применения лекарственных средств в государственных медицинских учреждениях. Как сообщил Reuters исполнительный директор института Эндрю Диллон (Andrew Dillon), новые критерии позволят государству приобретать больше дорогостоящих лекарств. Читать дальше

АНГАРСК. Евангелине Кадомцевой еще нет года, но малышке уже пришлось перенести 30 переломов… У девочки несовершенный остеогенез III типа — самая тяжелая форма заболевания, при котором кости становятся невероятно хрупкими и любое неосторожное движение приводит к очередному перелому, боли, гипсу… В России родителям девочки сказали, что надо смириться, в Германии ее готова принять на обследование клиника в Кельне. Необходимая сумма — 5 млн рублей, примерно половина этой суммы на сегодняшний день уже собрана. На предстоящем благотворительном концерте в пользу «хрустальной» девочки выступят коллективы Ангарска и Иркутска. Собранные средства будут переданы родителям малышки. Концерт организуют Благотворительный фонд имени Валерии Троицкой, студия индийского танца «Ситара» и ТСЦ «Джайв». Место проведения — ДК «Современник». Читать дальше